연구실이나 제약사에서 새로운 의약품을 개발해도 곧바로 제품화할 수 있는 건 아니다. 많은 시험을 거쳐 임상시험을 돌파하고 당국 승인을 얻어야 하는 것. 임상시험 돌파는 얼마나 어려울까.
의약품 1개를 성공시키려면 10∼15년이라는 기간과 10억 달러 가량 자금이 필요하다. 그만큼 엄청난 시간과 자금을 투입했음에도 임상시험 중 의약품 90%는 대상이 되는 질환을 충분히 치료할 수 없거나 부작용이 너무 강해 많은 신약 후보가 승인 단계로 진행되지 않고 실패로 끝난다고 한다.
의약품 개발은 지난 수십년간 고전적인 과정을 거쳤다는 지적이다. 지금까지 연구자는 병 원인이 되는 분자 표적을 찾는 걸 시작해 다양한 화합물로부터 분자 표적에 작용하는 약제를 좁혀 실험실에서 최적화하는 수법으로 의약품 개발을 실시해왔다는 것.
약제 최적화에선 표적 이외 분자에는 영향을 주지 않고 표적이 되는 분자에 강하게 작용하며 흡수되어 혈액을 통해 수송되어 목적한 장기로 의도한 대로 작용해야 하는 2가지에 무게를 두고 개발이 이뤄진다. 이 최적화 기준을 충족해 처음으로 시약은 효능과 안전성 테스트를 진행한다. 효능과 안전성 테스트는 먼저 동물 대상으로 수행하고 다음으로 사람을 대상으로 한 임상시험을 진행한다.
임상시험을 통과해도 규제 당국 승인을 얻을 수 있는 건 10% 정도다. 2016년 실시한 분석에 따르면 규제 당국이 시약을 승인하지 않는 이유 중 40∼50%가 약의 의도된 효과를 확인할 수 없었던 임상 효과 부족, 30%는 높은 독성이나 무거운 부작용, 10∼15%는 체내 흡수나 체외 배설이 잘 안되는 약물동태학적 특성, 10%는 상업적 관심 부족과 전략적 계획 미비라고 한다.
임상시험 돌파율이 낮기 때문에 연구자가 수행하는 최적화 방법은 최선이 아닐 수도 있다. 개발 중인 의약품이 임상시험 단계에 도달하는 건 신약을 개발하는 제약사나 학술기관에 있어선 큰 사건이다. 실패로 끝나는 건 유감이겠지만 약품 최적화와 선택 과정을 개선하면 의약품이 임상시험을 돌파할 확률을 크게 높일 수 있다. 성질상 90% 성공률을 달성하는 건 쉽지 않을 수 있지만 적당한 개선이라도 병 치료법을 찾아내는데 드는 비용과 시간을 대폭 줄일 수 있을 것이라는 설명이다. 관련 내용은 이곳에서 확인할 수 있다.