미국 의약품 규제를 담당하는 식품의약품안전청이 유전자 편집 기술인 크리스퍼(CRISPR)에 의해 인간 면역 결핍 바이러스 HIV에 있는 인간 DNA에 들어 있는 복제 창출 능력을 죽이는 치료법에 대한 인간 대상 임상 시험을 승인했다.
HIV 등 레트로 바이러스 치료가 곤란한 이유는 숙주 DNA에 침입한다는 점에 있다. HIV는 자신의 RNA로부터 생성된 DNA를 인간 DNA에 끼어들게 하는 형태로 감염이 HIV와 인간 DNA가 일체화된 DNA에서 바이러스 RNA를 생산하는 방법으로 감염을 확대하고 있다.
미국 유전자 치료 기술 개발 기업인 익시전바이오테라퓨틱스(Excision BioTherapeutics)가 발표한 EBT-101은 유전자 편집 기술인 크리스퍼를 통해 HIV에 감염된 인간 DNA에서 선택적으로 HIV DNA 대부분을 절제해 HIV를 불활성화하는 치료법이다. EBT-101에 의한 치료를 실시하고 체내에서 HIV를 완전 제거하는 건 불가능하지만 HIV 복제를 억제하는 건 가능하다는 것이다. 회사 측은 기존 항레트로 바이러스 요법을 대체할 수 있다고 주장하고 있다.
2021년 9월 17일 발표에선 미국식품의약국이 EBT-101이 인체에서 의약품 효과와 안전성을 검증하는 제1상 시험과 제2상 임상 시험을 승인했다고 밝혀진 것이다. 지금까지 쥐와 영장류를 이용한 실험에서 효능과 무해성이 입증됐기 때문에 인간 실험이 인정된 것으로 보인다.
회사 측은 이번 승인은 HIV 감염자에 대한 기능적 치료법 개발에 대한 오랜 노력의 결실이라면서 2021년 안에 제1상 시험과 제2상 임상 시험을 실시할 예정이라고 밝히고 있다. 관련 내용은 이곳에서 확인할 수 있다.